Родители хватаются за любую соломинку, чтобы вылечить больного ребенка. Надеются на чудо. И это чудо им готовы впарить «благотворители» по космической цене
Дина КАРПИЦКАЯ
Родители больных детей готовы отдать все за "золотой укол", который спасет ребенка.
Фото: Shutterstock
«Помогите, Ванечке/Машеньке/Глашеньке. Нужно 120 млн рублей на «золотой» укол, излечивающий раз и навсегда. Государству денег жалко». И народ наш сердобольный собирает, наскребает эти бешеные миллионы. Но опять беда: алчные чиновники не дают купить спасительный препарат. Уже миллионы собрали, а они все палки в колеса... Эх! Что же происходит-то вокруг детей со СМА - спинально-мышечной атрофией? Вроде еще в прошлом году найдены бюджеты, создан фонд «Круг добра», но в интернете почему-то все новые и новые сборы - любимым способом «с миру по нитке».
Во всей этой СМА-интриге разбиралась наш спецкор Дина Карпицкая.
ПОЛБЮДЖЕТА РЕГИОНА В ОДНОМ ШПРИЦЕ
СМА - спинально-мышечная атрофия - очень редкий диагноз. Встречается раз на 10 000 новорожденных. То есть таких детей на всю страну совсем немного. Но об этой болезни теперь у нас знают все. И обсуждают все уже не первый год.
Раньше справедливо возмущались, потому что детей этих толком не лечили по банальной и самой страшной причине - деньги. Ведь когда на кону оказывалось лечение одного такого ребенка или полбюджета всего региона на медицину, понятно, что выбирали... Несправедливость? Несправедливость! Но...
Тысячи публикаций и даже акции протеста, к которым подключились и родители других неизлечимо больных детей, тоже сидящих без денег и без лекарств. И докричались до Кремля. Путин в 2020-м заявил, что вводится специальный подоходный налог на «богатых» - не 13%, а 15%. Ну как - богатых... Для тех, кто получает больше 5 млн рублей в год. Скорее на средний класс. Но отныне и во веки веков собранные за счет этого деньги должны пойти на детей с орфанными (неизлечимыми) заболеваниями. Создан даже спецфонд, который этими суммами будет распоряжаться - «Круг добра». Фонд отчитался: с июня 2021-го дети начали получать лекарства.
Но опять гам на всю страну. Все снова не так!
Люди обычно радуются, когда сумма собранных средств растет, и, как в случае с малышом на фото, сообщают об этом через интернет.
ЧУДЕСА И «ИЗВЕРГИ»
Теперь пишут, что этот «Круг добра» не помогает, а... мешает. Выдает детям морально устаревшие лекарства Спинразу и Рисдиплам, которые только поддерживают, но не лечат. А на новейшую американскую разработку - Золгенсму денег жалеет. Потому что, цитирую: «Один укол стоит аж 120 млн рублей! Но укол этот не простой, а «золотой». На ноги поднимает всех, даже самых тяжелых больных СМА. Один раз ввел препарат - и ребенок полностью здоров! Но им же, гадам, выгодно подсаживать детей на другие лекарства, которые надо применять всю жизнь».
Интернет бурлит. Уже и бабушки на лавочках обсуждают, что Спинраза - ерунда, а вот Золгенсма - чудо, поэтому надо скинуться. Русскому сердобольному человеку, как известно, на больных детей никогда не жалко. Последние жилы вытянет из себя, но ребеночку поможет. Кто 100 рублей даст, кто 500. А некоторые бизнесмены и миллион подкинут. Так что потихоньку собирают благотворители эти гигантские суммы.
«Всё. Мы собрали для Марка 121 миллион. Смогли, успели. Будет жить и встанет на ноги. Каждого, кто принял участие, обнимаю и жму руку. А вы думали, что чудес не бывает!» - написал в соцсетях
Евгений Ройзман, фонд которого участвовал в сборе денег на заветный укол для 4-летнего Марка У. из Краснодарского края.
И только народ успел порадоваться - новая беда: эту Золгенсму, оказывается, в аптеке не купишь. И вообще не купишь. Потому что врачебный консилиум, собравшийся по требованию отца, решил: не нужна Марку Золгенсма, противопоказана. Как принимал он Рисдиплам от
«Круга добра», так пусть и принимает.
Кинулись родители в этот «Круг добра», но и там отказ. Оказывается, этот фонд замкнул на себя все права ввозить «золотой» укол в Россию. Ввел какие-то жесткие критерии, под которые мало кто попадает. Проводит свои консилиумы, на которых никого не пускает. Короче, «изверги».
ДОБРЫЙ ДОКТОР АЙБОЛИТ
Один из главных защитников прав семей - некто доктор Александр Курмышкин. Он основатель фонда «Помощь детям СМА». По образованию (с его слов) невропатолог. Но в некоторых кругах зовется не иначе, как главным специалистом по спинально-мышечной атрофии. «Курмышкин занимается редкими болезнями в крупнейших фармацевтических корпорациях Genzyme, Shire, Alexion. Везде - один из первых в организации диагностики. Ездит по стране, читает лекции врачам, помогая найти и диагностировать этих пациентов... Великий и ужасный Курмышкин, гроза губернаторов, минздравов и бюджетов. Нам всем с ним повезло», - писали про него в декабре 2020-го газеты.
Александр и правда много помогал семьям, когда еще никому не давали лекарства. Представлял интересы детей в судах, собирал деньги на уколы. Давал интервью и уверял, что скоро сам собирается приступить к разработке лекарства. Где он работает? В какой больнице или НИИ - не уточняется. Разве это так
важно? Главное, что он активно участвует в сборе денег на Золгенсму, мотается по больным детям, выступает на соцстраницах семей, ведущих сборы. Сыплет медицинскими терминами, очень убедительно.
- Это какой-то 37-й год, когда расстрельная комиссия решает, кому жить, а кому умирать! - возмущается он в прямом эфире в Инстаграме. Мама девочки (она тоже в эфире) выплевывает жвачку. - Мы боремся за то, чтобы Алисе (одна из подопечных Курмышкина, она в тяжелом состоянии на ИВЛ) дали укол Золгенсмы за счет государства. Но на всякий случай решили подстраховаться. Если что, все деньги передадим следующему участнику этой гонки. Поверьте, эти миллионы не на то, чтобы обогатить семью больной девочки. Да, девочка получает Спинразу, состояние ее улучшается, но не так, как могло бы быть... Спинразу и Золгенсму сравнивать нельзя. Спинраза - это препарат. А Золгенсма - способ трансплантации. Это как пересадить почку и жить спокойно, или всю жизнь ходить на гемодиализ, чистить кровь...
И так далее. Целый час вещал в эфире Курмышкин, убеждая скидываться. Путал имя девочки: то Алиса, то Лариса, то Алена. Но это простительно, все-таки у него больше 400 подопечных.
- Алиса как Прометей, - под конец эфира разошелся он. - И Алена, при помощи своей жизни, может пробить дорогу всем...
Я не случайно трачу столько места на доводы Курмышкина. Потому что информационный фон создан такой, что, если почитать соцсети, кажется, вся страна знает, как эту СМА лечить. Только Золгенсмой! Но в том-то и дело, что только кажется...
О ТЯЖЕЛОМ СМА НА ПАЛЬЦАХ
Попробую объяснить, что вообще такое СМА. Итак, от позвоночника человека идут нервы, которые разветвляются по всему телу на миллионы мотонейронов. Эти нервные клетки посылают сигнал из мозга мышцам, заставляя их работать. Но у больных СМА поломан ген SMN1, который отвечает за выработку белка, питающего эти мотонейроны, и они начинают погибать еще в утробе. И потом в течение жизни тают на глазах каждый день. Сигналы из мозга постепенно перестают поступать в мышцы. Мышцы атрофируются одна за другой, последними «отключаются» глотательные и дыхательные. При этом мозг нормально функционирует, то есть ребенок в сознании. Ужасная, мучительная смерть... К счастью, изобрели терапию.
- Препаратов три. Спинраза (около 5 млн рублей за ампулу. - Ред.), который вводится непосредственно в позвоночник 4 раза в год. Это тот самый белок, он питает оставшиеся мотонейроны, - объясняет Александр Ткаченко, протоиерей, основатель первого в России детского хосписа, а ныне - руководитель фонда «Круг добра». Да, того самого, который сейчас обвиняют во всех смертных грехах. - Есть препарат Эврисди (действующее вещество Рисдиплам, 700 тыс. рублей за флакон. - Ред.) - это тоже белок, только в каплях, которые пьют каждый день. А есть только что зарегистрированный в России препарат Золгенсма. Тут генная инженерия, подсаживают этот недостающий ген с помощью вируса-вектора. И организм начинает вырабатывать белок сам.
- Поэтому вы не закупаете Золгенсму для своих подопечных?
- Во-первых, мы ее закупаем. 24 ребенка из 1038 со СМА уже получили укол Золгенсмы. А во-вторых...
ВСЕ ТРИ ПРЕПАРАТА ДЕЙСТВУЮТ ОДИНАКОВО
- Золгенсма - не такой безобидный препарат. Он может вызвать тяжелую реакцию, - вступает в разговор директор Медико-генетического научного центра им. Бочкова, президент ассоциации генетиков, главный внештатный специалист по генетике Минздрава РФ Сергей Куцев. - Достаточно сказать, что до его введения ребенок должен находиться на иммуномодуляции глюкокортикостероидами, что само по себе может быть плачевным, вплоть до летального исхода (недавно был случай в другой стране). И потом, этот препарат наиболее эффективен НА РАННЕЙ СТАДИИ - до развития симптомов болезни. Клинических исследований на детях старше 9 месяцев вообще нет в природе. Именно поэтому по Золгенсме есть отдельные рекомендации и по возрасту, и по сохранности всех функций организма. Препарат новый, до конца не исследованный, и будет ли он действовать спустя годы, врачи пока не знают. Во многих случаях риск замены терапии на Золгенсму не оправдан совершенно. Ребенок получает Спинразу или Рисдиплам, динамика хорошая. Зачем менять, когда эффект от терапии тот же?
- То есть вы хотите сказать, что Золгенсма на ноги ребенка, который уже тяжелый инвалид, не поднимет?
- Нет!!! Ни один из препаратов не поднимет. Ну не научилась пока медицина оживлять то, что умерло. Все три препарата всего лишь питают те мотонейроны, которые остались. И говорить, что после укола больной встанет и побежит, - бред!
- Но все-таки тут укол один и на всю жизнь. А если вдруг не сработает, можно обратно на Спинразу...
- Исключено проводить терапию двумя препаратами. Это даже в инструкции написано. Ни мы, ни врачи в других странах не имеют ни одного доказательства, что это безопасно. У детей, больных СМА, мотонейронов и так очень мало. Получится на них двойная белковая нагрузка, а от этого они тоже могут погибнуть.
- Но Курмышкин уверяет, что можно давать и тот и другой препарат...
- Я вообще не знаю, кто это такой. Ни разу с ним не встречался и о его достижениях в медицине не слышал.
«ДЕНЬГИ ТУТ НЕ ГЛАВНОЕ»
- У нас есть уже такие дети, которым ввели Золгенсму, но она не показала эффективности, о которой заявлял производитель. Далеко не во всех клетках происходит замещение больного гена на здоровый, - объясняет Александр Ткаченко. - Родители теперь просят о другой терапии, но мы дать ее не может уже, увы. Я понимаю, что все хотят один раз уколоться и излечиться навсегда. И мы этого бы хотели. Мало того, фонду экономически выгодно один раз купить Золгенсму, чем постоянно закупать Спинразу, тратя по 25 - 30 млн в год на одного подопечного. Тем более что мы договорились с производителем о более низкой цене, чем указана у него на сайте. Но как мы можем опираться на экономику, если врачи уверенно говорят, что это лекарство в данном конкретном случае не поможет, или побочные действия будут плачевными? Это не мы установили критерии - кому можно Золгенсму, а кому нет, а ведущие российские врачи-генетики и неврологи. Федеральный консилиум не у нас здесь в офисе проходит, как многие думают. Его проводит Минздрав, а нам лишь спускают назначения конкретного препарата для конкретного ребенка.
Родители Марка упрекали фонд в том, что им отказали в покупке препарата Золгенсма за деньги, которые они же и собрали.
Фото: Instagram.com
- Родители Марка У. из Краснодара упрекают ваш фонд в том, что вы отказали им в покупке Золгенсмы за их же деньги, 121 млн собран благотворителями...
- Если консилиум им назначит этот препарат, мы и так его им купим. Сами. В фонде есть деньги. И доставим за 14 дней, у нас налажена оперативная схема поставки. Но мы не можем этого сделать. Не имеем права.
- Некоторые СМИ обвиняют ваш фонд в том, что вы замкнули на себе поставки этого препарата. Специально, чтобы деньги шли только через вас. Якобы ваш фонд имеет право оставлять себе 20% от собранных благотворителями средств...
- Это очень-очень несправедливые обвинения. Во-первых, мы никакие проценты себе не оставляем. Фонд живет по утвержденному несколькими ведомствами бюджету, который не зависит от количества закупленных препаратов. Во-вторых, мы ничего на себе не замкнули. Все, кто связан с медициной, знают, что есть переходный период от момента регистрации лекарства в России (Золгенсму зарегистрировали 9 декабря 2021 г.), до поступления его в свободную продажу. Он занимает до 9 месяцев. И вот чтобы наши пациенты не остались без лекарств, я писал письма во все инстанции, убеждал чиновников, чтобы на этот переходный период оставили нам возможность ввозить Золгенсму, потому что у детей со СМА счет идет на минуты. В итоге за «Кругом добра» это право оставили. Но когда пройдет регистрация, препарат будет в свободной продаже.
- То есть через несколько месяцев родители больных детей смогут купить укол в России?
- Да. Замечу, ВСЕ дети получают терапию от «Круга добра», их состояние никак не ухудшится за эти 9 месяцев. А после родители смогут сказать: «Спасибо, «Круг добра» и налогоплательщики, мы получали от вас лекарство, но дальше хотим рискнуть». Это их право.
КОМУ ВЫГОДНО?
«Народ такие сказки любит»
Итак. По «золотому» уколу нет клинических испытаний на детях старше полугода. Просто нет! Но они могут появиться, причем за наш с вами счет. 25 родителей детей со СМА открыли сбор денег на укол Золгенсмы. Тех самых родителей, которые получают сейчас терапию другими препаратами бесплатно, но свято верят в чудо. Они по идее - потенциальные клинические испытатели. Получается, эксперимент на детях произойдет за наш с вами счет, а не бесплатно, как это обычно бывает.
Кому это выгодно? Правильно, производителю.
Благодаря скринингу скоро всех детей со СМА будут выявлять и начинать лечить еще в роддоме. И, скорее всего, как раз Золгенсмой. То есть собирать миллионы будет не на кого. Кому выгодно сейчас успеть урвать как можно больше? Правильно, фондам.
Я уже молчу про сами сборы.
- Сейчас сборы на СМА отодвинули на второй план все другие, - говорит спецкор «Русфонда» Светлана Машистова. Она разоблачила не одного недобросовестного «благотворителя». - Заметили, что уже давно не мелькали больные дети, которым «волшебники» из интернета должны срочно помочь уехать в Германию или Израиль? Это уже в прошлом. А история с «золотым» уколом и злодеями-чиновниками сейчас на самом пике и очень хорошо ложится в канву сказки, которые наш народ так любит... Родители не могут не знать, что уже получают бесплатное лекарство, но продолжают собирать деньги. А фонды не могут не знать, что с каждого сбора они могут себе оставлять до 30%, а деньги, которые поступают от благотворителей на личные карточки родителей, вообще по закону являются подарком. В итоге есть одна семья, которая «сидит» на миллионе долларов, никакой укол там делать не будут, потому что у них ребенок в коме. Но они всем усердно рассказывают, что вот-вот, вот-вот... Другая куда-то дела десятки миллионов, уверяя, что нечаянно перевела деньги мошенникам, но только вот почему-то сразу после этого переехала из своей деревни в Москву. Есть и другие «веселые» истории. Вот и все.
ВМЕСТО ПОСЛЕСЛОВИЯ
А круг ада-то где?
Открываю интернет и снова вижу видео, как бойкая ведущая вещает из студии:
- Уже миллиарды под задницей, а все не хватает! С кого бы еще бабла помаять? Опаньки, а если подсадить умирающих деток со СМА на производимые в России (в России их не производят, это тоже импортные лекарства. - Ред.) Спинразу и Ресдипалан, которые выполняют только поддерживающую функцию, то доить бюджет с каждого больного ребеночка, миллионов по 20 в год, можно будет десятками лет? На хрена же им при такой мазе здоровые дети? А вот смертельно больные - залог растущего благосостояния. «Круг добра» закономерно преобразился во все круги ада. До него на деньги, собранные благотворительными фондами со всей страны эсэмэсками, можно было без особых проблем купить для малышей самое дорогое лекарство в мире - Золгенсму.
«Все, что человек говорит про других, на самом деле он говорит про себя», - народная мудрость. Все, что выдала эта бойкая ведущая, напрямую описывает работу фондов, собирающих на СМА. Теперь и вы об этом знаете.
Читайте на
Комментарии (0)